المنارة/متابعات
كشفت دراسة ألمانية حديثة عن نتائج واعدة لاستخدام مادة “سيلدينافيل”، وهي المادة الفعالة في عقار الفياجرا، لتحسين أعراض متلازمة لي. وتعد هذه المتلازمة مرضاً وراثياً نادراً يهاجم الدماغ والعضلات بشراسة.
وبناءً على ذلك، نشرت مجلة “سيل” (Cell) تفاصيل هذا الكشف الطبي الذي تعاون فيه باحثون من مستشفى شارتيه ومؤسسات ألمانية مرموقة.
ما هي متلازمة “لي” وكيف تؤثر على الأطفال؟
تعتبر متلازمة “لي” اضطراباً خلقياً خطيراً يمنع الخلايا من إنتاج الطاقة بشكل صحيح. ونتيجة لذلك، يظهر المرض عادة في مرحلة الطفولة المبكرة ويؤدي إلى أعراض قاسية مثل:
نوبات صرع متكررة وضعف عضلي شديد.
حالات شلل وتأخر ملحوظ في النمو العقلي.
انخفاض حاد في متوسط العمر المتوقع للمرضى.
وعلاوة على ذلك، لا يوجد حتى الآن أي علاج دوائي معتمد لمواجهة هذا المرض. ومن هذا المنطلق، تبرز أهمية الدراسة الجديدة كطوق نجاة لهؤلاء المرضى.
نتائج مذهلة: طفلة تمشي 5000 متر بعد العلاج
اختبر الفريق البحثي عقار “سيلدينافيل” على ستة مرضى تتراوح أعمارهم بين 9 أشهر و38 عاماً. وبالفعل، أظهرت النتائج تحسناً مذهلاً في قوة العضلات لدى المشاركين. كما لاحظ الأطباء اختفاء بعض الأعراض العصبية تماماً عند بعض الحالات.
وفي سياق متصل، صرح البروفيسور ماركوس شولكه من مستشفى شارتيه بوقائع ملموسة. حيث زادت قدرة إحدى الطفلات على المشي من 500 متر إلى 5000 متر. كما توقفت الأزمات الأيضية الشهرية لدى مريضة أخرى. وبالإضافة إلى ذلك، تخلص مريض ثالث من نوبات الصرع التي كانت تؤرقه.
كيف اكتشف العلماء فاعلية “سيلدينافيل”؟
استخدم الباحثون طرقاً مبتكرة نظراً لندرة المرض، حيث يصيب طفلاً واحداً من كل 36 ألفاً. وابتداءً من ذلك، قام الفريق بتحويل خلايا جلد المرضى إلى خلايا جذعية، ثم إلى خلايا عصبية تحاكي المرض.
وبعد فحص أكثر من 5500 مادة دوائية، تفوق “سيلدينافيل” في تحسين وظائف الخلايا العصبية. كما عزز العقار نمو الخلايا في نماذج ثلاثية الأبعاد للدماغ. ومن ناحية أخرى، اعتمد العلماء على سجلات سلامة الدواء الطويلة لدى الأطفال، مما طمأن الفريق بشأن استخدامه الآمن.
الخطوات المستقبلية والاعتماد الرسمي
استناداً إلى هذه النجاحات، منحت الوكالة الأوروبية للأدوية عقار سيلدينافيل تصنيف “دواء للأمراض النادرة”. ويهدف هذا الإجراء إلى تسريع وتسهيل خطوات اعتماده رسمياً.
وفي الختام، يخطط الفريق الألماني لإجراء تجربة سريرية موسعة في مختلف أنحاء أوروبا. وسوف تتضمن الدراسة استخدام “دواء وهمي” للمقارنة، وذلك لضمان دقة النتائج قبل طرح العقار كعلاج نهائي لمتلازمة لي.
